Bilindiği üzere ağır hemofili olgularında (faktör aktivitesi < %1) sık tekrarlayan eklem içi kanamalar nedeniyle kalıcı eklem sakatlıkları görülmesi kaçınılmaz olmaktadır. Söz konusu eklem problemleri, faktör konsantresi kullanma imkanı olan hastalarda bile tamamen önlenememektedir. Bunun temel nedeni; klasik tedavi protokollerinde ağırlıklı olarak kanama sonrasında faktör infüzyonu (kanadıkça tedavi) uygulanmasıdır. Kanama bir kez oluştuktan sonra uygulanan tedavi ne kadar etkin ve yüksek dozda olursa olsun ardı sıra gelen kanama atakları eklemde ciddi zedelenme (sinoviyal hasar) oluşturarak kalıcı eklem bozukluklarına zemin hazırlamaktadır.
Bilindiği üzere hafif hemofili hastalarında (faktör aktivitesi > %5) eklem problemleri hemen hiç görülmemekte, orta derecede klinikle seyreden hastalarda ise ciddi problemler yaratmamaktadır. İşte bu gözlemlerden yola çıkılarak “Hemofilide Profilaksi” kavramı İsveç’ten Nillsson ve arkadaşları tarafından ortaya atılmıştır. “Profilaksi” kelimesi köken olarak Yunanca’dan gelmekte olup; “bir olay gerçekleşmeden önce önlem almak” anlamına gelmektedir.
İsveç’te 1950’li yılların sonlarında başlayan profilaksi uygulaması başarıya ulaşınca 1990’lı yıllarda tüm batı ülkelerinde yaygın bir kullanım alanı bulmuştur. Faktör düzeyleri her zaman %1’in üzerinde tutulamasa dahi faktör konsantreleri ile profilaktik faktör tedavilerinin yararlı olduğu gösterilmiştir. Yaklaşık yarım asıra dayanan tecrübelerden sonra Dünya Hemofili Derneği (WFH) ve Dünya Sağlık Örgütü (WHO) tarafından da ağır hemofili hastalarındaki kalıcı eklem sakatlıklarının önlenmesi konusunda birinci seçenek tedavi olarak önerilmektedir.
Batı ülkelerinde profilaktik faktör kullanımının kısıtlanması ekonomik kaygılardan çok kan yoluyla bulaşan viral enfeksiyon hastalıklarından (özellikle AIDS) korku nedeniyle olmuştur. 1970’li yılların sonlarında ve 1980’li yılların başlarında tüm dünyayı kasıp kavuran AIDS salgını sırasında binlerce hemofili hastası faktör konsantrelerinden bulaşan HIV virusu ile yaşamını kaybetmiştir. 1984 yılı faktör konsantrelerinin yaygın kullanımı için kritik bir yıl olmuş ve modern viral inaktivasyon yöntemlerinin kullanılması ile viral bulaş yok denecek kadar az bir seviyeye çekilmiştir. Kuru ısıtma, pastörizasyon, buharda ısıtma, solvent-deterjan ve nano-filtrasyon yöntemleriyle oldukça güvenli faktör konsan-trelerinin piyasaya çıkması sonrasında profilaksi uygula-masında da patlama olmuş ve hızla yaygınlaşmaya başlamıştır. Son yıllarda ABD ve Avrupa’da rekombinant teknolojiyle üretilen Faktör VIII ve Faktör IX preparatları da devreye girmiş ve viral bulaş açısından mutlak emniyetli çizgiye ulaşılmıştır.
Günümüzde Batı Avrupa ülkelerinde hemofilik çocuklar için profilaksi uygulaması artık standart bir tedavi şekline ulaşmıştır. Günümüzde profilaksi uygulamasının ekonomik yönü tartışılan tek dezavantajı olmaktadır. Yurdumuzda plazma kaynaklı ve rekombinant faktör konsantrelerinin üretilemediği ve tamamının yurt dışından ithal edildiği ve üstelik de hastaların önemli bir kısmının sosyal güvenceden yoksun olduğu düşünülürse profilaksi tedavisinin Batı Avrupa ülkelerindeki kadar yaygın kullanılamayacağı açıktır.
